Priekšlikumiem šajā temata ietvaros ir jābūt vērstiem uz rezultātu sasniegšanu, kas ir mērķtiecīgi un pielāgoti, kā arī jāsniedz ieguldījums visos turpmāk minētajos sagaidāmajos rezultātos:

• Pacientiem ar retiem vai ļoti retiem vēža veidiem vai vēža apakštipiem ir pieejamas pielāgotas, daudzsološas ar biomarķieriem vadītas zāles vai multimodālas ārstēšanas intervences, piedaloties turpmākajos klīniskajos pētījumos vai valsts vai reģionālajās līdzjūtības lietošanas programmās, ko īsteno veselības aizsardzības iestādes;
• Pētniekiem, ārstiem, inovatoriem^[1], jaunuzņēmumiem, atvasinātiem uzņēmumiem (spin-off) un izdalītiem uzņēmumiem (spin-out), SME, labdarības organizācijām vai fondiem un citiem dažādu disciplīnu un nozaru profesionāļiem ir pieejamas inovatīvas tehnoloģijas, medicīniskās ierīces vai daudzsološas ar biomarķieriem vadītas zāles turpmākai validācijai vai komercializācijai;
• Valstu veselības aprūpes sniedzējiem, politikas veidotājiem un iestādēm Eiropas reģionos, ES dalībvalstīs un asociētajās valstīs ir pieejami agrīni drošuma un efektivitātes pierādījumi, lai atbalstītu turpmāku pieejamu ar biomarķieriem vadītu zāļu vai multimodālu ārstēšanas intervenču testēšanu, kas sniedz labumu pacientiem ar retiem vai ļoti retiem vēža veidiem viņu veselības aprūpes sistēmās;

Pacientiem ar retiem un ļoti retiem^[2] vēža veidiem visās ES dalībvalstīs un asociētajās valstīs slimība bieži tiek konstatēta vēlīnā stadijā, un viņiem ir pieejams maz ārstēšanas iespēju. Tādēļ šiem pacientiem parasti ir zemāka 5 gadu kopējā dzīvildze nekā tiem, kuriem ir biežāk sastopami vēža veidi, un viņi saskaras ar grūtībām savlaicīgi piekļūt nelielam skaitam piemērotu 1. fāzes klīnisko pētījumu, neskatoties uz labiem slimības kontroles rādītājiem^[3], lai validētu ar biomarķieriem vadāmus medikamentus vai multimodālas ārstēšanas intervences, kas vērstas uz viņu slimību un ir pielāgotas arvien precīzākai onkoloģijas veselības aprūpes videi.

Priekšlikumiem jāietver viss turpmāk minētais:

• Ja tas joprojām ir būtiski un nepieciešams, pabeigt daudzsološu^[4] ar biomarķieriem vadāmu zāļu^[5] preklīnisko validāciju retu vai ļoti retu vēža indikāciju gadījumā, izmantojot in vivo un/vai ex vivo un/vai in silico pētniecības modeļus. Jāapsver zāļu lietošana jauniem mērķiem (drug repurposing)^[6]. Datiem jābūt sadalītiem pēc audzēja bioloģijas, dzimuma, dzimtes, vecuma un citiem būtiskiem mainīgajiem, piemēram, pēc sociālekonomiskā statusa vai etniskās piederības rādītājiem;
• Validēt inovatīvu zāļu agrīno drošumu un efektivitāti vai to kā daļu no multimodālām ārstēšanas intervencēm 1. fāzes klīniskajos pētījumos, tostarp pirmajos klīniskajos pētījumos ar cilvēkiem (first-in-human), daudzcentru klīniskajos pētījumos, ņemot vērā jaunus pētījumu dizainus^[7], pacientiem ar retiem vai ļoti retiem vēža veidiem un viņu aprūpētājiem/ģimenēm;
• Klīniskā(-o) pētījuma(-u) primārajiem un sekundārajiem mērķa kritērijiem jāatbalsta drošums, efektivitāte un pacientu ziņotie rezultāti. Šādi mērķa kritēriji jādefinē kopā ar pacientiem un viņu aprūpētājiem, veicot pētījumus, kas stimulē sociālo inovāciju un atbalsta galalietotāju iesaisti, izmantojot līdzdalības pētniecības modeļus.
• Visi iegūtie datu kopumi jāapraksta ar metadatu ierakstiem Eiropas Veselības datu telpas (European Health Data Space) datu kopu katalogā, savukārt visiem rīkiem un modeļiem jāizmanto pašreizējās Eiropas pētniecības infrastruktūras, jāievēro atvērtās zinātnes principi un jābūt pieejamiem, izmantojot nākotnes UNCAN.eu platformu;
• Pieteikuma iesniedzējiem jāiekļauj regulatoru sniegts apliecinājums par padomu saņemšanu attiecībā uz klīniskā(-o) pētījuma(-u) dizainu, jāiekļauj atbilstošs dažādu disciplīnu ieinteresēto personu, kā arī reģionālo un valsts veselības iestāžu kopums, un jāsniedz sīkāka informācija par klīnisko(-ajiem) pētījumu(-iem) īpašajā pielikumā, izmantojot pieteikumu sistēmā sniegto veidni;

Veiksmīgie priekšlikumi tiks aicināti pievienoties ES Vēža misijas (EU Cancer Mission) klasterim "Diagnostika un ārstēšana"^[8], un tajos jāiekļauj budžets tīklošanai, dalībai sanāksmēs un kopīgām aktivitātēm^[9]. Komisija veicinās šo aktivitāšu koordināciju.

Paredzams, ka veiksmīgie priekšlikumi balstīsies uz resursiem, ko nodrošina Vēža zināšanu centrs (KCC)^[10], lai veicinātu ES saskaņošanu un koordināciju.

[1] Inovatori pārvērš pētījumu rezultātus jaunos un labākos pakalpojumos un produktos, lai saglabātu konkurētspēju globālajā tirgū un uzlabotu Eiropas iedzīvotāju dzīves kvalitāti.

[2] ~24% no visiem vēža veidiem ir reti. Informāciju par reto vēža veidu definīciju un sastopamību skatīt ESMO un RARECARE

[3] Mūsdienu 1. fāzes pētījumos iesaistīto vēža pacientu profils un iznākums - ScienceDirect

[4] piemēram, daudzsološi efektivitātes, farmakokinētikas un farmakodinamikas dati

[5] jebkurš būtisks molekulārais mērķis, biomarķieris, terapeitiskā stratēģija vai tehnoloģija

[6] Potenciālie pieteikuma iesniedzēji var vēlēties apsvērt notiekošos ES finansētos centienus, piemēram, REMEDI4ALL un/vai REPO4EU.

[7] decentralizēti klīniskie pētījumi, groza pētījumi (basket trials), lietussarga pētījumi (umbrella trials), turpinājuma/pagarinājuma pētījumi, adaptīvie pētījumi

[8] lai sasniegtu ES Vēža misijas mērķus, dalībnieki sadarbosies projektu klasteros, lai piesaistītu ES finansējumu, palielinātu tīklošanos starp nozarēm un disciplīnām, kā arī izveidotu ES Vēža misijas pētniecības un inovāciju un politikas darbību portfeli.

[9] Šādu aktivitāšu piemēri ir pētniecība vai pētniecības kapacitāte, kopīgu semināru organizēšana, labākās prakses izveide, kopīga komunikācija vai iedzīvotāju iesaistes aktivitātes ar projektiem, kas finansēti saskaņā ar citiem Horizon Europe klasteriem un pīlāriem, vai citām ES programmām, attiecīgā gadījumā. Priekšlikumos nav jāiekļauj sīkāka informācija par šīm aktivitātēm, jo tās tiks definētas granta līguma sagatavošanas laikā un projekta darbības laikā.

[10] Uztur Eiropas Komisijas Kopīgais pētniecības centrs (JRC). Īpaši ar "Eiropas vadlīnijām un kvalitātes nodrošināšanas shēmām krūts, kolorektālā un dzemdes kakla vēža skrīningam un diagnostikai", kā arī "Eiropas vēža informācijas sistēmu (ECIS)" un "Eiropas vēža nevienlīdzības reģistru (ECIR)", skatīt https://knowledge4policy.ec.europa.eu/cancer_en.